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在伦敦玛丽女王大学领导的研究中，发现了一种基因可以自然地抑制人类脑细胞中阿尔茨海默氏病的迹象。科学家们还开发了一种新的快速药物筛选系统，用于可能延缓或预防这种疾病的治疗。
在临床试验中测试阿尔茨海默病药物的主要挑战是参与者需要有症状。但是一旦人们出现症状，治疗通常就来不及了，因为许多脑细胞已经亡。
目前测试潜在预防性治疗的唯一方法是确定参与者患阿尔茨海默氏症的风险较高，并查看治疗是否可以预防他们的疾病发作。这包括患有唐氏综合症 (DS) 的人，他们一生中有大约 70% 的机会患上阿尔茨海默氏症。这是因为它们携带的额外 21 号染色体包括淀粉样蛋白前体蛋白的基因，该蛋白在过量服用或突变时会导致早期阿尔茨海默氏症。
在这项发表在自然集团期刊《分子精神病学》上的研究中，研究人员从患有 DS 的人身上收集了毛细胞，并将它们重新编程为干细胞，然后将其定向转化为培养皿中的 脑细胞。
在这些脑样细胞中，研究人员发现阿尔茨海默病样病理学迅速发展，包括阿尔茨海默病进展的标志性三重奏——淀粉样斑块样病变、进行性神经元亡和神经元内称为 tau 蛋白的异常积累。
来自伦敦玛丽女王大学的首席研究员 Dean Nizetic 教授评论说：“这项工作代表了一项了不起的成就，因为这是第一个基于细胞的系统，它具有阿尔茨海默氏症的全部三重病症，没有任何人工基因过度表达。这个系统打开了在神经元亡开始之前筛选旨在延缓甚至预防阿尔茨海默氏症的新药的前景。”
研究人员表明，该系统可以用作早期预防性药物测试平台。他们服用了两种已知可抑制 β-淀粉样蛋白生成的不同药物，在这些脑细胞上进行了测试，并在六周内表明它们可以预防阿尔茨海默病的发作。
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